세계 첫 말더듬 치료제 개발
'파고클론' 환자 절반서 말더듬 증상 개선
세계 처음으로 말더듬(stuttering) 치료제가 개발돼 주목된다.


미국 매사추세츠주 렉싱턴에 본사를 둔 생명공학사 인데부스(Indevus) 파마슈티컬스는 지난 24일 '파고클론'(pagoclone)이란 신약이 지속성 발달성 말더듬(persistent developmental stuttering) 소견 환자들의 절반에서 말더듬 증상을 현저히 개선했다는 내용의 2상 임상 결과를 공개했다.


미국에서 말더듬 환자는 성인 인구의 약 1%인 300만명에 육박하며 남성이 여성보다 4배 이상 많다. 말더듬은 흔히 어린 소아기에 시작되고 환아의 절반 정도는 이를 스스로 극복한다. 하지만 말더듬은 종종 성인기로 지속되는데, 이러한 형이 바로 지속성 발달성 말더듬이다.


말더듬의 정확한 원인은 알려져 있지 않으나, 언어운동 조절과 관련된 뇌영역인 선조체(striatum)의 이상과 연관이 있다는 증거가 쌓이고 있다. 선조체가 나이가 들 때까지 충분히 발달하지 않기 때문일 수 있다는 것이다. 이와 같은 선조체의 기능을 증진시키도록 고안된 약물이 파고클론이다.


파고클론은 사이클로파이롤론계 화합물이고 비벤조디아제핀, GABA-A 선택적 수용체 조절제이다. GABA는 말더듬 환자들에서 저해되는 중요한 뇌 신경전달물질로 생각되는데, 파고클론은 뇌 GABA의 활성을 증진시켜 뇌 언어영역에서 보다 정상적인 기능을 회복시키는 데 도움을 줄 수 있다.


'익스프레스'(EXPRESS) 연구란 이번 2상 임상은 지속성 발달성 말더듬 환자 132명(남성 79%)을 대상으로 8주간 파고클론을 1일 0.3mg에서 0.6mg으로 증량 투여하거나 위약을 투여해 비교한 내용이다.


이 연구에서 파고클론은 위약에 비해 말더듬 빈도 및 지속기간을 현저히 감소시켰다. 아울러 양군에서 말더듬 중증도가 개선된 환자는 55% 대 36%로, 현저한 차이를 나타냈다.